生长激素缺乏症_甲状旁腺功能减退症_软骨发育不全_内分泌疾病

内分泌疾病

已知的内分泌疾病超过170种，可在全年龄段发生，患者往往需要接受终身治疗，严重影响生活质量，众多疾病目前仍面临无药可医、现有疗法疗效有限、副作用大等亟待解决的问题。

生长激素缺乏症(GHD)是一种腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾病，可分为儿童生长激素缺乏症及成人生长激素缺乏症。儿童生长激素缺乏症(GHD)患病率约为1/5,000^[1]，成人期发病和儿童期发病的GHD总患病率约为 (2~3/10000)^[2]。

临床研究显示，随着病患每周缺失注射次数的增加，生长改善的效果亦随之降低^[3]。长效生长激素可以降低注射频次，有望改善患者依从性、延长治疗时间并期待更好的治疗结局^[4]。

达到理想身高

生长激素缺乏症儿童如果不治疗，可能达不到理想身高

体成分

如果终止治疗，随后可能会出现脂肪量增加、肌肉量减少和骨密度降低

心理健康

生长激素缺乏症儿童成年后，精神疾病的发病率较高，生活质量通常也较差

心血管疾病

早期终止生长激素治疗可能会引起患者的血脂异常和心脏功能受损，导致心血管疾病风险增加

骨折

未治疗的生长激素缺乏症儿童成年后骨量峰值显著降低，且成年后骨折的发生率显著提高

1. Ranke MB, et al. Nat Rev Endocrinol. 2018;14(5):285-300
2. Yuen KCJ, et al. Endocr Pract. 2019;25(11):1191-1232.
3. Cutfield WS, et al. PLoS One. 2011;6(1):e16223.
4. Lal RA, et al. Pediatr Endocrinol Rev. 2018 Sep;16(Suppl 1):162-167.

本信息只作为知识提供，不构成对疾病的诊断或治疗建议，不能替代向医生或其他有资格的医疗专业人士进行的咨询