TransCon 甲状旁腺素

2020-01-14

甲状旁腺功能减退症(Hypoparathyroidism),分为先天性及获得性,以获得性为多,常见于甲状腺手术所导致的甲状旁腺损伤或意外切除。临床表现包括乏力,肌肉抽搐,感觉异常,记忆缺失,判断力受损和头痛若缺乏有效的治疗手段,会增加骨骼外器官组织钙质沉积的风险,包括颅内基底节、肾脏异位钙化及肾结石,从而引起癫痫、肾脏功能受损等。

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当前常规治疗(补充钙及维生素D)难以满足临床需求1。因为尽管使用大剂量钙剂和活性维生素D,部分HP患者仍然不能被提升到目标的血钙水平,并且长期使用大剂量钙剂和活性维生素D有可能引起高尿钙、肾结石、肾钙质沉着症和异位钙化。用钙剂和维生素D治疗并不能解决由于PTH缺乏所致的骨转换降低的问题。临床需要使用PTH替代治疗,其明显优势是PTH在纠正低钙血症的同时显著降低了尿钙水平,因此PTH替代治疗与常规治疗相比不会发生高尿钙、肾结石和肾钙质沉着症。

TransCon 甲状旁腺素(PTH),理想的甲状旁腺素替代治疗方案,能全面解决甲状旁腺功能减退症根本问题。每日一次给药,持续控制释放PTH(1-34),维持全天平坦如输注样PTH曲线,夜间给药可再现正常人内源性PTH分泌曲线7、8。预计可使患者不再需要补充钙及维生素D,恢复其正常的血钙、尿钙、血磷水平及正常的骨转化7、8。目前已获FDA授予孤儿药并针对甲状旁腺功能减退症治疗进行研发。预计2020年中开展国际多中心III期临床研究。

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在中国正申请将甲状旁腺功能减退症列入中国罕见病目录,并将加入全球III临床研究,未来将在中国申请优先审评审批。


【参考文献】

1.   甲状旁腺功能减退症临床诊疗指南。《中华骨质疏松和骨矿盐疾病杂志》2018;11(4):323-337.

2.   ENDO Pract. 2013; 20(7):671-679.

3.   2019 Ascendis Pharma HP Patient Experience Research.

4.   J Vone Miner Res. 2013; 28: 2570-2576.

5.   J Clin Endocrinol Metab. 2012; 97(12):4507-4514.

6.   J Bone Miner Res. 2013; 28: 2277-2285.

7.   ECTS2019:P338.

8.   ENDO2018:MON-480-LB.