TransCon人生长激素

2020-01-14


儿童生长激素缺乏症(GHD)是生长激素分泌功能障碍所导致的疾病,不仅会导致儿童生长迟缓,也会严重影响儿童青少年的内分泌整体健康。未接受治疗的GHD儿童生长发育受损1。停止治疗后会出现脂肪含量增加、肌肉量减少和骨密度下降2.3.4,并导致心血管疾病风险增加5.6。儿童GHD患者成年后精神疾病的发病率增高,生活质量通常也较差7

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儿童生长激素缺乏症(GHD)儿童的常规治疗方法是皮下注射每日一次的人生长激素。这是一个长期过程,往往需要治疗数年,累计数千次的每日一次皮下注射治疗,导致患者依从性差、治疗负担重,无法实现预期的治疗目标8

TransCon人生长激素,是全球唯一采用 “暂时连接 (Transient Conjugation)”专利技术设计的前药。该药物的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物。其可以保证在人体内持续 7天释放未经修饰的、具有活性的人生长激素,确保具有活性的人生长激素在体内的组织分布和每日一次的人生长激素保持一致 。


TransCon人生长激素已经在欧美完成儿童GHD的关键性III期临床研究(heiGHt研究)。TransCon人生长激素在治疗52周后的年化生长速率显著优于每日一次的人生长激素(两组差值=0.86cm/年,p=0.0088),安全性和耐受性相当9

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目前,在美国及欧洲尚无长效生长激素可应用。TransCon人生长激素较每日一次的人生长激素可减少86%的注射次数,将显著改善患者的治疗依从性。此外,专门用于该产品的自动注射笔和细针头,也将显著改善患者的使用体验。注射笔可自动记录注射数据,并与医疗系统对接。TransCon人生长激素可室温保存,便于患者储存和携带。


TransCon人生长激素计划在2020年上半年向美国FDA提交生物制品上市许可(BLA)申请。TransCon人生长激素的中国III期临床研究计划于2020年初启动。

 

[参考文献]

1.    De Boer, H. et al.1997.

2.    Rutherford, O. M. et al.1991.

3.    Colle, M., J. Auzerie.1993.

4.    Johannsson, Gudmundur, et al.1999.

5.    Leong, Gary M., Gudmundur Johannsson.2003.

6.    Colao, Annamaria et al.2002.

7.    Stabler, Brian et al.1996.

8.    PLoS ONE 2011, 6(1):e16223.

9.    ENDO2019: OR17-4