甲状旁腺功能减退症(Hypoparathyroidism,HP),分为先天性及获得性,以获得性为多,常见于甲状腺手术所导致的甲状旁腺损伤或意外切除。临床表现包括乏力,肌肉抽搐,感觉异常,记忆缺失,判断力受损和头痛。长期并发症包括增加骨骼外器官组织钙质沉积,包括颅内基底节、肾脏异位钙化及肾结石,从而引起癫痫、肾脏功能受损等。

当前常规治疗(补充钙及维生素D)难以满足临床需求1。因为尽管使用大剂量钙剂和活性维生素D,部分HP患者仍然不能被提升到目标的血钙水平,并且长期使用大剂量钙剂和活性维生素D有可能引起高尿钙、肾结石、肾钙质沉着症和脑钙化2。用钙剂和维生素D治疗并不能解决由于甲状旁腺素(PTH)缺乏所致的骨转换降低的问题。临床需要使用PTH替代治疗,其明显优势是PTH在纠正低钙血症的同时显著降低了尿钙水平,因此PTH替代治疗与常规治疗相比不会发生高尿钙、肾结石和肾钙质沉着症。

TransCon 甲状旁腺素,有望成为理想的甲状旁腺素替代治疗方案。TransCon 甲状旁腺素是一种正在研究中的长效前药型PTH,每天24小时提供生理水平的甲状旁腺素(PTH)。临床I期结果显示:TransCon 甲状旁腺素每日一次给药,可以维持24小时平稳输注样的、类似正常人内源性分泌的PTH曲线3、4下图。我们预期TransCon 甲状旁腺素能不同程度,甚至完全替代现行的活性维生素D和钙补充剂标准治疗方案,恢复正常的血钙、尿钙、血磷水平及正常的骨转化3、4

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TransCon PTH已获FDA授予孤儿药并针对甲状旁腺功能减退症治疗进行研发。预计2020年可获得II期临床试验结果,随后将在年底启动国际多中心III期临床研究。

维昇药业将共同参与并在中国开展相关临床试验。


参考文献

1. 《中华骨质疏松和骨矿盐疾病杂志》 2018; 11(4): 323-337.

2. Mannstadt, M. et al. Hypoparathyroidism. Nat Rev Dis Primers 3, 17055 (2017).

3. ECTS2019:P338.

4. ENDO2018:MON-480-LB.

*所有产品均为临床研究阶段,尚未获批。信息仅供医疗专业人士参考。