维昇药业:TransConTM CNP获得欧盟孤儿药资格认定

2020-08-12

TransConTM C-型利钠肽(CNP)获得欧盟委员会(EC)孤儿药资格认定,用以治疗软骨发育不全(ACH)。

维昇药业(VISEN Pharma),一家致力于内分泌相关治疗领域,将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司,负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布,欧盟委员会(EC)已授予TransConTM C-型利钠肽(CNP)孤儿药认定,用于治疗短肢侏儒症中最常见的类型——软骨发育不全1 。TransConTM CNP是在研的长效CNP,每周一次皮下注射,在安全治疗水平下提供持续的CNP暴露。TransConTM CNP已于2019年2月获得美国食品和药品监督管理局(FDA)在美国治疗软骨发育不全的孤儿药认定。目前,市场上尚未有药物被批准用于治疗软骨发育不全2

 “TransConTM CNP在欧洲和美国均获得了治疗软骨发育不全的孤儿药资格认定,对软骨发育不全患者所面临的疾病及相关并发症的治疗具有非常重要的意义。”维昇药业首席医学官杨军博士说道,“目前该疾病尚无有效的对因治疗。TransConTM CNP的加速研发将为这类患者带来潜在希望。维昇药业在中国已进入全球观察性研究ACHieve和2期 AccomplisH试验的准备阶段,努力为软骨发育不全患者尽快带来创新选择。

欧盟(EU)认定的孤儿药资格授予那些能安全有效地治疗、预防或诊断威胁生命或使人慢性衰弱疾病的药物,这些疾病患病率不超过5/10000,且目前尚无令人满意的治疗手段。该药物必须为该类疾病患者带来重大利益。孤儿药在欧盟获得销售许可后,具有10年的市场独占性。在某些情况下,具有儿童适应症的孤儿药市场专有权可再延长两年。

维昇药业首席执行官卢安邦先生表示:“在中国,虽然软骨发育不全的发病率低,但该疾病患者在婴幼儿期死亡风险高,在不同年龄阶段会发生多种严重的骨骼并发症和合并症,且目前缺乏有效的药物治疗,患者一生都要承受着生理和心理上巨大的压力,其治疗需求亟待解决。本次TransConTM CNP获得欧盟孤儿药的认定对治疗软骨发育不全具有很重要的意义,作为 TrasnCon CNP在大中华区的独家授权研发及销售企业,今年,维昇药业将共同参与并计划在中国开展相关临床试验,希望能尽早给中国患者带来治疗新选择。”

关于TransConTM技术

 TransConTM是指“暂时连接”(Transient Conjugation)。TransConTM技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案,以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果。

TransConTM分子包括3个部分:未经修饰的原型药物,保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后,载体分子可以使得原型药物失活并且不被人体清除。当注射至人体内,在生理条件的pH和体温下,有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的,因此可以维持其原有的药理机制。TransConTM技术可以广泛的应用于各种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子,可以全身或局部应用。

关于软骨发育不全

软骨发育不全是短肢侏儒症的最常见类型,全世界范围内约有25万人受其影响。 软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。例如,骨骼发育异常可以导致睡眠呼吸暂停,下腰段脊髓受冲击导致慢性背部和腿部疼痛,以及颈髓压迫导致婴儿猝死等。咽鼓管异常引起的慢性耳部感染可导致听力下降和语音发育迟缓3

软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)基因中的常染色体显性激活突变引起的,该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明,CNP通路刺激生长发育。补充CNP可抵消FGFR3下游突变的影响,从而可以促进骨骼的生长1

关于维昇药业(VISEN Pharma)

维昇药业(VISEN Pharma)致力成为内分泌相关治疗领域的专家,将全球领先的治疗方法及药品引入中国,期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。

维昇药业于2018年成立,由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)与维梧资本(Vivo Capital)领导的联合投资人共同创立,Sofinnova Ventures参与首轮投资。维昇获得Ascendis独家授权,将其旗下的内分泌治疗方案在大中华区开发并推广,授权覆盖中国大陆及港澳台等地区。

Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)始建于2006年,总部位于丹麦哥本哈根,在德国海德尔堡和美国加州的帕洛阿尔托设有办公室,是一家拥有全球独创长效技术平台的生物制药公司,致力于为患者带来真正不一样的生活。Ascendis在其核心价值观“患者第一,科技领先,全情投入”指引下,利用TransConTM技术平台研发新型有效的治疗方案。

维梧资本(VIVO Capital)成立于1996年,是一家专注于生命科学和健康医疗领域的投资公司,维梧资本总部设在美国加州的帕洛阿尔托,并在北京、上海、香港和台北设有办公室。

维昇药业总部位于上海,在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海。

参考文献

1.Horton WA, et al. Lancet. 2007;370(9582):162–172

2.Pauli RM. J Rare Dis. 2019; 14: 1

3.Ireland PJ, Pacey V, et al. Appl Clin Genet. 2014;7:117–25