维昇药业宣布TransConTM人生长激素获得美国和欧盟孤儿药资格认定

2020-04-21

TransConTM人生长激素(lonapegsomatropin)获得美国食品和药品监督管理局(FDA)和欧盟委员会(EC)孤儿药认定,用以治疗生长激素缺乏症(GHD)。

上海2020年4月21日 / 维昇药业(VISEN Pharma),一家致力于内分泌相关治疗领域,将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司,负责 Ascendis Pharma旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予TransConTM人生长激素(lonapegsomatropin)孤儿药认定,用以治疗生长激素缺乏症(GHD)。

维昇药业(VISEN Pharma),负责 Ascendis Pharma旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布,FDA已授予TransConTM人生长激素孤儿药认定。

TransConTM人生长激素是生长激素的研究性长效前药,目前已开发成为每周一次使用的GHD治疗药物。TransConTM人生长激素通过释放相同的生长激素分子来维持与每日人生长激素治疗相同的作用方式。当前,在美国或欧洲市场上没有获批的长效生长激素治疗。TransConTM人生长激素已经于2019年10月获得欧洲委员会(EC)在欧洲治疗GHD的孤儿药认定。

“TransConTM人生长激素现在已在美国和欧洲获得孤儿药认定,我们认为这是对全球需要一种长效作用疗法来应对GHD以及所有内分泌健康问题的重要肯定。”Ascendis Pharma业务发展部的高级副总裁医学博士Dana Pizzuti说道:“作为开发中唯一提供未经修饰的生长激素的长效生长激素产品,我们认为TransConTM人生长激素具有改善患者生活的巨大潜力。我们仍有望按计划分别在今年第二季度和第四季度提交在美国和欧洲TransConTM人生长激素的营销申请。”

获得FDA孤儿药认定的药物指的是那些能安全有效地治疗、诊断或预防影响少于200,000美国公民的罕见疾病或病症的药物,并且可能比已经批准的产品更安全或更有效。孤儿药的认定为药物研发人员提供了某些福利和激励措施,包括从市场授权之日起七年的美国市场独占期,免除FDA用户费用以及临床研究的税收抵免。授予孤儿药认定不会改变FDA的法规要求,即通过适当且受到良好控制的研究来确定药物的安全性和有效性,以支持批准和商业化。

维昇药业首席执行官卢安邦先生指出:“目前,90%以上的罕见病缺乏有效的治疗手段,此次TransConTM人生长激素获得美国FDA孤儿药的认定对治疗生长激素缺乏症具有很大意义。每周一次的TransConTM人生长激素可以降低每日注射的负担,使得患者有更好的机会达到正常成年身高和总体的内分泌健康。目前,TransConTM人生长激素用于儿童生长激素缺乏症的中国III期临床研究已于2019年年底启动,维昇药业作为TransConTM人生长激素在大中华区的独家授权研发及销售企业,未来将全力推进在中国的上市计划,致力于将全球领先的治疗方法及药品引入中国,期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。”

关于TransConTM技术

TransConTM是指“暂时连接”(Transient Conjugation)。TransConTM技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案,以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果。

TransConTM分子包括3个部分:未经修饰的原型药物,保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后,载体分子可以使得原型药物失活并且不被人体清除。当注射至人体内,在生理条件的pH和体温下,有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的,因此可以维持其原有的药理机制。TransConTM技术可以广泛的应用于各种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子,可以全身或局部应用。

关于维昇药业(VISEN Pharma)

维昇药业(VISEN Pharma)致力成为内分泌相关治疗领域的专家,将全球领先的治疗方法及药品引入中国,期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。

维昇药业于2018年成立,由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)与维梧资本(Vivo Capital)领导的联合投资人共同创立,Sofinnova Ventures参与首轮投资。维昇获得Ascendis独家授权,将其旗下的内分泌治疗方案在大中华区开发并推广,授权覆盖中国大陆及港澳台等地区。

Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)始建于2006年,总部位于丹麦哥本哈根,在德国海德尔堡和美国加州的帕洛阿尔托设有办公室,是一家拥有全球独创长效技术平台的生物制药公司,致力于为患者带来真正不一样的生活。Ascendis在其核心价值观“患者第一,科技领先,全情投入”指引下,利用TransConTM技术平台研发新型有效的最佳治疗方案。

维梧资本(VIVO Capital)成立于1996年,是一家专注于生命科学和健康医疗领域的投资公司,维梧资本总部设在美国加州的帕洛阿尔托,并在北京、上海、香港和台北设有办公室。

维昇药业总部位于上海,在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海。