维昇药业(VISEN Pharma)中国首个未经修饰长效人生长激素获准开展Ⅲ期临床研究

2019-10-27

专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业(VISEN Pharmaceuticals今日宣布其TransConTM人生长激素向中国国家药品监督管理局(NMPA递交的III期临床试验申请已经获得批准,即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的临床研究。

上海2019年10月26日/专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业(VISEN Pharmaceuticals今日宣布其TransConTM人生长激素向中国国家药品监督管理局(NMPA递交的III期临床试验申请已经获得批准,即将在中国开展治疗儿童生长激素缺乏症的临床研究。TransConTM人生长激素将成为中国首个未经修饰的长效人生长激素,每周一次使用,可持续释放与每日一次制剂同样的人生长激素。近期,TransConTM人生长激素被欧盟委员会授予治疗儿童生长激素缺乏症的孤儿药认证1。目前在美国及欧洲尚无长效生长激素可应用。

TransConTM人生长激素,是全球唯一采用“暂时连接(Transient Conjugation”专利技术设计的人生长激素前药。该药物的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物。其可以保证在人体内持续7天释放未经修饰的、具有活性的人生长激素,确保具有活性的人生长激素在体内的组织分布和每日一次的重组生长激素(rhGH保持一致。目前该药物已经在欧美完成生长激素缺乏症儿童的关键性III期临床研究(heiGHt研究,一线数据在今年3月的美国内分泌年会(ENDO 2019以及近期维也纳欧洲儿科内分泌年会上公布。TransConTM人生长激素在治疗52周后的年化生长速率显著优于每日一次的重组人生长激素(两组差值=0.86cm/年,p=0.0088。该结果也证明了利用TransConTM技术的TransConTM人生长激素的与众不同。

生长激素缺乏症(GHD)指生长激素分泌功能障碍所致的生长迟缓,是一种严重影响儿童青少年身心健康的疾病,发病率约为1/10000~1/10002。儿童单纯性GHD表现为身材矮小,生长速度缓慢以及低血糖倾向。未治疗者成年时男性平均身高143厘米,女性130厘米。GHD儿童身材比例正常,但是手脚小,面中部小,皮下脂肪增厚,肌肉量降低,发须稀疏,声音尖锐,青春期及整体骨骼牙齿成熟延迟。5%的儿科GHD患者有低血糖但在生长激素治疗后改善3。GHD也会影响儿童智力及整体的幸福感。

GHD治疗是一个长期过程,往往需要治疗数年,累计数千次的每日一次皮下注射治疗,导致患者依从性差、治疗负担重,无法实现预期的治疗目标。据文献报道,多达70%的GHD儿童对每日注射依从性不佳。而患者对治疗依从性的差异可能造成临床诊疗实践中治疗效果的差异456。此次III期临床试验的牵头单位华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授表示:“注射频率低,治疗负担轻,疗效优于传统每日一次的重组人生长激素,且不增加安全性顾虑的药物正是临床及患者真正所需。”

根据国务院近日印发了关于实施健康中国行动(2019-2030的意见,到2022年和2030年,5岁以下儿童生长迟缓率分别要低于7%和5%7。维昇药业首席执行官卢安邦先生指出:“满足目前GHD临床治疗未被满足的需求与实施健康中国行动以降低儿童生长迟缓率的总体目标密切相关。TransConTM人生长激素获批在中国开展III期临床试验,维昇药业作为TransConTM人生长激素在大中华区的独家授权研发及销售企业,将以此为起点与中国儿科内分泌专家一起,全力推进TransConTM人生长激素在中国的上市计划,为中国罹患GHD的儿童带来全球领先的治疗方案,帮助实现预期治疗目标,造福更多患儿获得健康的未来。”

关于TransConTM技术

TransConTM是指“暂时连接”。TransConTM技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案,以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果。TransConTM分子包括3个部分:未经修饰的母体药物,保护母体药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后,载体分子可以使得母体药物失活并且不被机体清除。当注射至人体内,在生理条件的pH和温度下,有活性的、未经修饰的母体药物将以可控的方式释放出来。由于母体药物是未经修饰的,因此可以维持其原有的药理机制。TransConTM技术可以广泛的应用于各种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子,可以全身或局部应用。

关于维昇药业

维昇药业(VISEN Pharma)致力成为内分泌相关治疗领域的专家,将全球领先的治疗方法及药品引入中国,期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。

维昇药业于2018年成立,由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)与维梧资本(Vivo Capital)领导的联合投资人共同创立,Sofinnova Ventures参与首轮投资。维昇获得Ascendis独家授权,将其旗下的内分泌治疗方案在大中华区开发并推广,授权覆盖中国大陆及港澳台等地区。 

Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)始建于2006,总部位于丹麦哥本哈根,在德国海德尔堡和美国加州的帕洛阿尔托设有办公室,是一家拥有全球独创长效技术平台的生物制药公司,致力于为患者带来真正不一样的生活。Ascendis在其核心价值观 “患者第一,科技领先,全情投入” 指引下,利用TransConTM技术平台研发新型有效的治疗方案。

维梧资本(VIVO Capital)成立于1996年,是一家专注于生命科学和健康医疗领域的投资公司,维梧资本总部设在美国加州的帕洛阿尔托,并在北京、上海、香港和台北设有办公室。

维昇药业总部位于上海,在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海。


图片关键词


参考文献

  1. https://ascendispharma.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-receives-orphan-designation-transcontm-hgh

  2. 林果为,王吉耀,葛均波等,实用内科学第15版

  3. Pediatric Growth Hormone Deficiency.(Accessed 8-March,2019,at https://emedicine.medscape.com/article/923688-overview.)

  4. Rosenfeld RG,Bakker B.Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy.Endocr Pract 2008;14:143-54.(https://doi.org/10.4158/ep.14.2.143)

  5. Bang P,Bjerknes R,Dahlgren J,et al.A comparison of different definitions of growth response in short prepubertal children treated with growth hormone. Horm Res Paediatr 2011;75:335-45.(https://doi.org/10.1159/000322878)

  6. Cutfield WS,Derraik JGB,Gunn AJ,et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth.    PLoS ONE 2011,6(1): e16223

  7. 健康中国行动(2019-2030年)(http://www.gov.cn/xinwen/2019-07/15/content_5409694.htm)