中国首项大规模甲旁减疾病队列研究按下启动键

2021-07-21

2021年7月15日,致力于成为内分泌相关治疗领域专家的生物医药新锐维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)与北京大学临床研究所签署战略合作协议,共同启动PaTHway R项目,对甲状旁腺功能减退症(简称甲旁减,HP)开展临床研究,开启全面了解甲旁减的第一步,也为进一步的医学教育和治疗策略指明方向


目前,甲旁减领域明显存在医患认知不足、治疗手段有限等问题,患者诊疗结果并不理想。在此背景下,由北京大学临床研究所发起,由中国医学科学院北京协和医院内分泌科主任、博士研究生导师、中华医学会骨质疏松和骨矿盐疾病分会前任主任委员夏维波教授主持的PaTHway R多中心登记研究,旨在了解中国成人慢性甲旁减诊疗现状、明确未满足的医疗需求、了解甲旁减疾病负担


甲旁减是一种由于甲状旁腺素(PTH)分泌过少和(或)效应不足而引起一组临床综合征。临床特征为低钙血症、高磷血症和由此引起的神经肌肉兴奋性增高及软组织的异位钙化。目前缺少全球性的甲旁减流行病学数据i。美国甲旁减患病率估计为37/10万人,我国缺少甲旁减的流行病学资料ii,但临床上术后甲旁减患者逐渐增多,已经成为甲状腺、甲状旁腺和头颈外科手术后面临的主要临床问题之一i。


“甲状腺手术过程中甲状旁腺受损或意外切除,是引发甲旁减的重要原因。”夏维波教授表示,甲旁减短期症状包括虚弱、严重的肌肉痉挛(手足抽搐)、异常的感觉(如麻木、刺痛和灼热)、记忆力减退、判断力下降和头痛。


甲旁减的传统治疗包括补充钙剂和活性维生素D,这些治疗难以充分满足患者的临床需求。PTH替代治疗的出现有可能“升级换代”当前治疗手段


夏维波教授表示,“激素替代一直是内分泌腺体功能减退症的基本治疗原则,但甲旁减迄今仍未实现真正的激素替代,以纠正相关的病理生理改变及代谢紊乱i。长期大剂量的钙剂和活性维生素D的补充,有可能引起高尿钙、肾结石、肾钙质沉着症和异位钙化,如:颅脑基底节、肾脏、眼睛等,造成这些部位的永久性损伤,严重影响患者的生活质量。iii事实上,与健康对照组相比,甲旁减患者并发肾脏疾病风险高达4-8倍ii。”


TransCon甲状旁腺素(TransCon PTH)是一种在研的创新型长效PTH,计划开发成为每日一次皮下注射的成人甲旁减的激素替代治疗,旨在每天24小时提供正常生理浓度的PTH,以同时应对甲旁减的短期症状和长期并发症。今年6月1日,世界甲旁减日当天,TransCon PTH 中国III期临床试验(PaTHway China试验)正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)批准。


维昇药业将在中国开展TransCon PTH相关临床试验,希望尽快给中国甲旁减患者带来新的治疗选择。维昇药业CEO兼董事卢安邦先生表示,“PaTHway R项目是中国首项大规模甲旁减疾病登记研究 ,开启全面了解甲旁减的第一步,填补中国甲旁减领域数据空白,了解甲旁减疾病诊疗现状、疾病危害及负担。维昇药业将与北京大学临床研究所共同努力,为提升中国在甲旁减治疗领域的国际影响力做出贡献。”


参考文献

i 中华医学会骨质疏松和骨矿盐疾病分会,中华医学会内分泌分会代谢性骨病学组. 甲状旁腺功能减退症临床诊疗指南[J]. 中华骨质疏松和骨矿盐疾病杂志. 2018; 11(4): 323–37.

ii BARTLCM. Epidemiology and Diagnosis of Hypoparathyroidism.[J]. The Journal of clinical endocrinology and metabolism. 2016; 101(6): 2284–99.

iii JOHN P B. Hypoparathyroidism.[J]. The Journal of clinical endocrinology and metabolism.2020;105(6): 1722–36.


关于维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)

维昇药业致力成为内分泌相关治疗领域的专家,将全球领先的治疗方法及药品引入中国,期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。


维昇药业于2018年成立,由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)与维梧资本(Vivo Capital)领导的联合投资人共同创立,Sofinnova Ventures参与首轮投资。2021年1月,维昇药业完成由红杉中国基金领投,奥博资本,夏尔巴投资,Cormorant, HBM Healthcare Investments, 鼎丰生科资本,Logos Capital,晨岭资本跟投的B轮融资。维昇药业获得Ascendis独家授权,将其旗下的内分泌治疗方案在大中华区开发并推广,授权覆盖中国大陆及港澳台等地区。


关于北京大学临床研究所

北京大学临床研究所于2008年6月18日正式成立,是国内第一个在大学建立的专门从事临床研究的教学、科研、服务、培训、组织协调、技术支持和政策开发的学术型临床研究机构,同时承担着亚太经合组织(APEC)监管科学卓越中心的工作。其宗旨是为各类重大临床研究提供专业的技术支持,培养优秀的临床研究专业人才,推动临床研究在中国的发展,提高临床研究水平和创新能力,促进人类健康。