PaTH Forward 58周初步研究结果显示,TransCon PTH治疗成人甲状旁腺功能减退症获益持久且耐受良好

2021-06-02

致力于成为内分泌相关治疗领域专家的维昇药业,负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma5月10日宣布,PaTH Forward试验的正在进行的、开放性扩展期的初步58周结果,该试验是一项全球Ⅱ期试验,旨在评价其候选试验用药物TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退症(HP)在成人受试者中的安全性、耐受性和疗效。


“今天,我们宣布的试验结果证明,经过一年的治疗,所有剂量组的TransCon PTH受试者均耐受良好,TransCon PTH可为HP成人患者提供持久获益。这些受试者提供的研究数据表明,在不使用治疗性钙和维生素D补充剂的情况下,他们正在建立基于24小时尿钙排泄正常化的生理性钙代谢,并且骨标志物呈中等正常水平的下降趋势。此外,数据还显示,通过SF-36问卷调查评估的患者生活质量在持续正常化。综上所述,我们相信这些结果进一步支持TransCon PTH作为成人HP患者潜在的新治疗模式,”Ascendis Pharma总裁兼CEO Jan Mikkelsen说。


“对我来说,特别值得一提的是,所有58例受试者均继续参加开放性扩展期研究。我相信这反映了TransCon PTH对这些人的生活产生了积极影响,”Mikkelsen先生继续说道。


PaTH Forward试验的第58周初步开放性扩展期结果的重要发现 

截至2021年5月7日,58例受试者在58周后继续参加开放性扩展期研究

持续的TransCon PTH治疗表明: 

91%的受试者停止了标准治疗,即不使用活性维生素D且钙补充剂≤600 mg/天

尿钙维持在正常范围内

骨标志物趋向于中等正常水平

通过SF-36问卷评估的生活质量方面的获益,持续保持在正常范围内

所有TransCon PTH给药剂量组,受试者均耐受良好

未发生治疗相关的严重或重度不良事件,也未发生导致停用研究药物的治疗期间出现的不良事件

开放性扩展期研究的安全性特征无变化

这些数据的幻灯片演示文稿可在公司网站的投资者和新闻部分获取:https://investors.ascendispharma.com/


TransCon PTH研究更新 

除PaTH Forward外,Ascendis Pharma正在进行PaTHway试验,这是一项在北美和欧洲开展的Ⅲ期临床研究,旨在评价TransCon PTH用于治疗成人HP患者的安全性、耐受性和疗效。PaTHway预计将在2021年第四季度取得研究结果。


参考资料:

  1. Ascendis Pharma A/S Announces Preliminary 58-Week Results from Open-Label Extension of Phase 2 PaTH Forward Trial of TransCon PTH in Adult Hypoparathyroidism Demonstrated Durable Benefit and a Well-Tolerated Safety Profile. Retrieved May 20,2021, from Ascendis Pharma A/S Announces Preliminary 58-Week Results from Open-Label Extension of Phase 2 PaTH Forward Trial of TransCon PTH in Adult Hypoparathyroidism Demonstrated Durable Benefit and a Well-Tolerated Safety Profile | Ascendis Pharma


关于维昇药业

维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)致力成为内分泌相关治疗领域的专家,将全球领先的治疗方法及药品引入中国,期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。

维昇药业于2018年成立,由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND)与维梧资本(Vivo Capital)领导的联合投资人共同创立,Sofinnova Ventures参与首轮投资。2021年1月,维昇药业完成由红杉中国基金领投,奥博资本,夏尔巴投资,Cormorant, HBM Healthcare Investments, 鼎丰生科资本,Logos Capital,晨岭资本跟投的B轮融资。维昇药业获得Ascendis独家授权,将其旗下的内分泌治疗方案在大中华区开发并推广,授权覆盖中国大陆及港澳台等地区。